科技日?qǐng)?bào)記者 張夢然
最新一期《自然》發(fā)表了兩項(xiàng)獨(dú)立臨床試驗(yàn)研究，驗(yàn)證了干細(xì)胞療法對(duì)帕金森病的安全性。兩項(xiàng)研究分別利用了人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞和人胚胎干細(xì)胞產(chǎn)生的細(xì)胞。
帕金森病是一種神經(jīng)退行性疾病，其特征為逐漸喪失產(chǎn)生多巴胺（一種神經(jīng)遞質(zhì)）的神經(jīng)元。目前的治療方法僅能在早期減輕癥狀，且經(jīng)常伴隨著運(yùn)動(dòng)障礙等副作用。細(xì)胞療法，特別是補(bǔ)充腦部產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元（多巴胺能神經(jīng)元），有望提供更有效、副作用更少的治療方案。
為檢驗(yàn)帕金森病細(xì)胞療法的安全性和潛在副作用，日本京都大學(xué)等機(jī)構(gòu)進(jìn)行了一項(xiàng)Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)。7名患者（年齡在50—69歲）接受了多巴胺能前體細(xì)胞（來自人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）移植，區(qū)域?yàn)殡p側(cè)大腦。在試驗(yàn)持續(xù)的24個(gè)月中，沒有報(bào)告嚴(yán)重副作用，移植的細(xì)胞產(chǎn)生了多巴胺，沒有過度生長或形成腫瘤（一種干細(xì)胞療法的相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)）。此外，團(tuán)隊(duì)還在繼續(xù)參與試驗(yàn)、進(jìn)行有效性評(píng)估的6位患者中發(fā)現(xiàn)，其中4位在未服用標(biāo)準(zhǔn)藥物的情況下，帕金森病相關(guān)運(yùn)動(dòng)癥狀減少，有5位服藥期間觀察到相關(guān)運(yùn)動(dòng)癥狀減少。
在另一項(xiàng)單獨(dú)的Ⅰ期臨床試驗(yàn)中，美國紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心團(tuán)隊(duì)研究了來自人胚胎干細(xì)胞的多巴胺能前體細(xì)胞產(chǎn)品（bemdaneprocel）的安全性。12名患者（年齡中位數(shù)為67歲）接受了手術(shù)，移植該產(chǎn)品到雙側(cè)大腦殼核。5名患者接受了低劑量（每側(cè)殼核90萬細(xì)胞），7名接受了高劑量（每側(cè)殼核270萬細(xì)胞）。這些細(xì)胞產(chǎn)品的耐受普遍良好，在后續(xù)18個(gè)月中沒有報(bào)告與療法相關(guān)的嚴(yán)重副作用，也沒有出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)障礙的跡象。他們?cè)诘蛣┝亢透邉┝拷M均觀察到不同程度的運(yùn)動(dòng)功能改善。
兩組團(tuán)隊(duì)都表示，還需要進(jìn)一步研究來測試這些療法的有效性和臨床獲益。不過，附隨的新聞與觀點(diǎn)文章評(píng)論稱，兩項(xiàng)獨(dú)立試驗(yàn)都顯示出安全性，并暗示可能有效，這向建立更廣泛的帕金森病細(xì)胞療法邁出了重要一步。
